Die Hämophilie Therapie kann eine große Belastung darstellen. Besonders bei Kindern die an der Bluterkrankheit leiden. In der Regel muss ihnen der Blutgerinnungsfaktor, in am Kopf liegende Venen gespritzt werden. Die regelmäßigen Infusionen, die alle Betroffenen erhalten helfen gegen akute Probleme. Leider können sie spontan auftretende innere Blutungen aber nicht immer verhindern. Wenn dies über längere Zeiträume geschieht, kann es besonders die großen Gelenke schädigen. Diese Schäden sind teilweise so groß, dass die betroffenen im frühen erwachsenen alter Kunstgelenke eingesetzt werden müssen. Oft ist dies die einzige Lösung um den chronischen Schmerzen der Patienten, Herr zu werden. Doch auch bei weniger schweren Fällen der Hämophilie beeinträchtigen die regelmäßig notwendigen Infusionen die Lebensqualität der betroffenen beträchtlich.
Es liegt also auf der Hand warum die Medizin schon seit langem nach alternativen Therapieformen sucht. Die Wissenschaft hat erst in den 80er Jahren mit der Erforschung des Menschlichen Genoms begonnen. Doch nach der anfänglichen Euphorie folgte schnell die Ernüchterung. Die ersten Versuche mit der Gentherapie hatten oft nur mäßige Erfolge zu verzeichnen und hatten nicht nur starke Nebenwirkungen, sondern mitunter sogar Todesfälle zur Folge. Obwohl die Medien schon damals das Ende der Gentherapie prophezeiten, ging die Entwicklung natürlich trotzdem weiter.